精诚医学情报中心通讯 第13期

干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。

在很多传统手段无法攻克的疾病面前，干细胞疗法让人们看到了希望，是极具前景的科学和医学新领域之一。

（干细胞潜在治疗作用详见下图1）

与此同时，实验室技术的易得性，大大降低了细胞治疗的行业门槛。

那么，面对干细胞疗法，其有效性具体如何？

有了干细胞疗法，面对疾病，我们是否可以高枕无忧？

患者的安全是否得到了充分保障？

图1：干细胞潜在治疗作用

目前，干细胞临床研究主要集中在角膜缘干细胞、神经干细胞、多能干细胞和间充质干细胞。

但是，大多数研究仍处于发展的早期阶段。

急性疾病(如脊髓损伤或心肌梗死)立即治疗的需求与保证每个细胞系的质量控制所需成本和时间的矛盾，使得个性化的细胞治疗不切实际。

直接面向消费者的干细胞治疗市场(特别是在互联网上)正在迅速增长，而其有效性尚未通过彻底的医学审查得到证实。

此外，部分机构和人员利用大家对这些产品良好前景的充分信任，非法制造或销售所谓的治疗，并虚假宣传该疗法的获益，最终将患者置于风险之中。

2003年中国食药监总局（CFDA）颁布了《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术的指导原则》，把干细胞产品纳入药物进行监管，在当时的背景下促进了中国干细胞产品的发展。

2009年将干细胞等细胞治疗作为第三类医疗技术进行管理，大大降低了进入干细胞行业的门槛。

2011年底，中国政府对干细胞治疗进行了整顿；12月，卫生部和CFDA联合发布《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，要求2012年7月1日之前停止所有新的干细胞项目申报。

2013年，卫生部出台了《干细胞临床试验研究管理办法》、《干细胞临床试验基地管理办法》、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》三个征求意见稿。

2015年，国家卫计委、CFDA联合发布了《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》和《干细胞临床研究管理办法》，后者称为中国首个针对干细胞临床研究管理的规范性文件；同时，国家卫计委废除了中国三类医疗技术。

2015年着手起草，2017年底发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，旨在进一步规范中国细胞治疗产品的研发，提高其安全性、有效性和质量可控性水平。

自此，中国未来的干细胞治疗产品都将按照新药进行严格监管和审批。

参考文献：

[1]. Blau HM. Daley GQ. Stem Cells in the Treatment of Disease. N Engl J Med. 2019 May 2;380(18):1748-1760.

[2] Charo RA. Sipp D. Rejuvenating Regenerative Medicine Regulation. N Engl J Med. 2018 Feb 8;378(6):504-505.

[3] FDA Regulatory Considerations for Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products: Minimal Manipulation and Homologous Use. 2017

[4] 《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》.2015

[5] 《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》.2017

编辑：范婷婷、许慧、景成、刘素平、赵倩南、李洁云、王瀚辉、杨佩雷

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